Cassava Sciences сообщила о неудаче в исследовании III фазы ReThink-ALZ препарата simufilam для лечения болезни Альцгеймера. В исследовании участвовали пациенты с лёгкой и умеренной степенью заболевания. Препарат не показал значимого замедления снижения когнитивных функций и улучшения функционального состояния по сравнению с плацебо.
Simufilam — это пероральный исследовательский препарат, малая молекула, нацеленная на белок филамин А. Он не привёл к улучшению когнитивных функций или показателей диагностических биомаркеров.
В исследовании участвовали 804 пациента с лёгкой и умеренной болезнью Альцгеймера в возрасте 74 лет. Они получали simufilam по 100 мг или плацебо в течение 52 недель. Оценивали изменение когнитивных функций по шкалам ADAS-COG12 и ADCS-ADL, нейропсихические симптомы и необходимость ухода за пациентом. У 100 участников также оценивали уровни биомаркеров.
Среднее ухудшение когнитивных функций по шкале ADAS-COG12 составило 2,8 балла в группе simufilam и 3,2 балла в группе плацебо. Разница — 0,39 балла. По шкале ADCS-ADL функциональное состояние пациентов в группе simufilam снизилось на 3,3 балла, а в группе плацебо — на 3,8 балла. Разница — 0,51 балла.
При этом профиль безопасности препарата оказался благоприятным.