Федеральная служба по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) разрешила проведение исследования первой клеточной терапии, созданной на основе плюрипотентных клеток.

07.07.2024 23:35:41

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) дало разрешение на проведение исследования первой в мире аллогенной клеточной терапии, созданной на основе индуцированных плюрипотентных стволовых клеток. С начала 2024 года в Китае проходят клинические испытания этого инновационного препарата.

Речь идёт о NouvNeu001 — клеточной терапии для лечения болезни Паркинсона, разработанной компанией iRegene Therapeutics.

NouvNeu001 — это первая в мире аллогенная (то есть донорская) клеточная терапия, созданная на основе индуцированных плюрипотентных стволовых клеток. Эти клетки получают в лаборатории путём «перепрограммирования» обычных клеток взрослого организма в эмбриональные стволовые клетки. Затем они могут превратиться практически в любой тип клеток организма.

Болезнь Паркинсона возникает из-за гибели дофаминергических нейронов в области мозга, называемой «чёрная субстанция». Именно эти нейроны отвечают за производство дофамина — нейромедиатора, который участвует в контроле движений. Когда погибает около 50–60% этих клеток, начинают проявляться симптомы болезни Паркинсона.

NouvNeu001 будет вводиться пациентам с помощью стереотаксической двусторонней внутримозговой инъекции в область стриатума или скорлупы. Предполагается, что после трансплантации эмбриональные стволовые клетки созреют в дофаминергические нейроны, установят связи с оставшимися нейронами в головном мозге и восстановят выработку и секрецию дофамина в поражённых участках.

Предварительные результаты клинических испытаний NouvNeu001, которые начались в Китае в начале 2024 года, показывают значительное улучшение моторных функций у пациентов с болезнью Паркинсона без проявления серьёзных побочных эффектов.